Ensayo clínico: La terapia génica puede evitar a algunos pacientes diabéticos las inyecciones frecuentes de EMD

4D Molecular Therapeutics (4DMT) ha publicado recientemente los datos de 60 semanas de un ensayo clínico de su terapia génica: el 4D-150. Esta terapia codifica el aflibercept y la secuencia inhibidora del factor de crecimiento endotelial vascular C (VEGF-C). El aflibercept es un fármaco anti-VEGF utilizado como control activo en este estudio.

Los resultados aportaron pruebas sobre la eficacia del 4D-150 en el tratamiento del EMD. Los pacientes que recibieron la dosis de fase 3 de 4D-150 mostraron una ganancia de 9,7 letras en la agudeza visual mejor corregida (AVMC) y una reducción de 174 micrómetros en el grosor del subcampo central (CST). Estos resultados indican mejoras tanto visuales como anatómicas.

Los pacientes tratados con la dosis de fase 3 de 4D-150 después de tres dosis de carga de aflibercept necesitaron un 78% menos de inyecciones suplementarias que los que recibieron el uso previsto de aflibercept de 2 miligramos cada 8 semanas. En comparación con los que recibieron dosis inferiores de 4D-150, los pacientes que recibieron la dosis de fase 3 también obtuvieron mejores resultados, con una reducción del 58% de las inyecciones suplementarias. Cuatro de cada nueve pacientes que recibieron la dosis de fase 3 se libraron de las inyecciones, mientras que sólo 1 de cada 11 de los que recibieron dosis inferiores pudo lograr los mismos resultados.

Los resultados fueron presentados recientemente por David Almeida en la 43ª Reunión Científica Anual de la Sociedad Americana de Especialistas en Retina (ASRS).

el 4D-150 tiene el potencial de transformar fundamentalmente el tratamiento del EMD al reducir la carga del tratamiento con un producto que tiene adherencia por diseño, a la vez que proporciona una mejora significativa y duradera de la visión. - David Almeida

La terapia 4D-150 fue bien tolerada por los participantes en este estudio. No se observó inflamación intraocular en ningún punto temporal, y ninguno de los participantes necesitó modificar el régimen de corticosteroides tópicos. A lo largo del ensayo, no se produjeron casos de hipotonía, endoftalmitis, vasculitis, derrames coroideos u oclusión de la arteria retiniana. La presión intraocular media también se mantuvo dentro de los límites normales.

¿Lo sabía? Alrededor del 5,3% de los pacientes diabéticos padecen EMD (estudio de 2014).