La edición genética ayuda a un hombre con diabetes tipo 1 a producir su propia insulina

En un gran avance para la medicina, un hombre de 42 años con un historial de 37 años de diabetes de tipo 1 recibió un trasplante de células de islotes modificadas genéticamente de un donante de 60 años, todo ello sin necesidad de medicamentos inmunosupresores. El resultado -que se publicó en un artículo en la revista New England Journal of Medicine- detalla un nuevo procedimiento, que algún día podría ofrecer una cura para la enfermedad.

Antes del ensayo, el paciente tenía un nivel "indetectable" de producción de insulina. Para el ensayo, los investigadores utilizaron la edición genética CRISPR-Cas12b para hacerlos inmunes al sistema inmunitario del paciente. Para ello, eliminaron las proteínas HLA, que actúan como identificadores extraños, y añadieron CD47, una proteína que actúa como una señal de "no me comas". Mediante 17 inyecciones separadas, los médicos introdujeron unos 80 millones de células manipuladas en el sistema del paciente.

En aras de la observación, el equipo de investigación dijo que incluyeron algunas células editadas y otras parcialmente editadas. El sistema inmunitario del paciente atacó y aniquiló inmediatamente estas células. En cambio, su sistema inmunitario ignoró por completo las células hipoinmunes, que sobrevivieron y produjeron insulina durante las 12 semanas que duró el estudio.

Las mediciones del péptido C realizadas durante el estudio confirmaron que las células de los islotes se habían integrado con éxito y producían insulina. Aunque se trata aún de un estudio de prueba de concepto, ofrece la esperanza de una vía alternativa al tratamiento de la diabetes de tipo 1 que ahorre al paciente las molestias de las frecuentes inyecciones de insulina y los inmunosupresores, que tienen efectos secundarios perjudiciales.