Esperanza en la lucha contra la escasez mundial de órganos: Riñones de cerdo autorizados para ensayos clínicos

La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha aprobado el primer ensayo clínico a gran escala de trasplantes de riñón de cerdo manipulado genéticamente. De este modo, las pruebas pasan de los casos aislados a la evaluación sistemática en múltiples pacientes. La decisión podría suponer un gran avance para los xenotrasplantes, un campo ampliamente considerado como una posible solución a la escasez mundial de órganos.

El 8 de septiembre, la empresa biotecnológica con sede en Cambridge eGenesis anunció que la FDA había concedido la aprobación de nuevo fármaco en investigación (IND) para su riñón de cerdo EGEN-2784. La autorización allana el camino para un ensayo clínico de fase 1/2/3 diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia del órgano durante un periodo de 24 semanas.

A diferencia de anteriores trasplantes puntuales, en el nuevo ensayo participarán varios pacientes tratados en paralelo dentro de un estudio estructurado. La investigación está dirigida por un equipo interdisciplinar del Hospital General de Massachusetts, que incluye al especialista en trasplantes Leonardo V. Riella y a los cirujanos Tatsuo Kawai y Nahel Elias, y cuenta con el apoyo de socios industriales como Eledon, Apellis y Karius.

Primeros éxitos con los trasplantes de riñón porcino

Los médicos del Hospital General de Massachusetts ya han informado de los primeros éxitos. Tim Andrews, de sesenta y siete años, lleva más de siete meses viviendo sin diálisis desde enero de 2025, más tiempo que cualquier otro paciente anterior con un órgano porcino. Por su parte, Bill Stewart, de cincuenta y cuatro años, que recibió un riñón EGEN-2784 en junio de 2025, fue dado de alta tan sólo una semana después de la intervención.

Los órganos de eGenesis se desarrollan mediante una plataforma especializada de edición del genoma que integra tres tipos de modificaciones: eliminación de antígenos causantes de rechazo, adición de genes humanos para mejorar la compatibilidad e inactivación de retrovirus endógenos. Según eGenesis, actualmente es la única empresa que aplica las tres estrategias a la vez.

Esperanza en la lucha contra la escasez de órganos

Según eGenesis, en 2024 sólo se realizaron 28.000 trasplantes de riñón, a pesar de que más de 800.000 estadounidenses padecían enfermedades renales graves. La tasa de mortalidad a cinco años de los pacientes en diálisis supera el 50%, superior a la de muchos tipos de cáncer. Y el problema se extiende mucho más allá de Estados Unidos, representando un reto mundial.

Los primeros intentos de xenotrasplante con órganos de mono en los años 60 fracasaron, pero la combinación actual de edición del genoma y pruebas clínicas rigurosas marca un hito importante. Mike Curtis, director general de eGenesis, lo describió como "un paso decisivo para superar la escasez mundial de órganos" Si se confirman la seguridad y la eficacia del EGEN-2784, el viejo objetivo de disponer de órganos de donantes fiables y fácilmente disponibles podría hacerse finalmente realidad.